Britští vědci mají jasno. Experimentální genová terapie Alzheimerovy choroby může bezpečně snížit abnormální hladiny bílkoviny v mozku, o níž je známo, že způsobuje toto onemocnění. Jejich objev přináší naději, že se jednoho dne najde způsob, jak tuto zákeřnou nemoc jednou porazit, jak uvádí vedoucí výzkumnice Dr. Catherine Mummery.
Experimentální genová terapie
Genová terapie byla testována u 46 pacientů a zpočátku byla shledána jako bezpečná a dobře tolerovaná. Navíc se vědcům podařilo u účastníků snížit hladinu tau proteinu (bílkoviny ukládající se v mozku při nástupu Alzheimerovy choroby) v jejich mozcích na polovinu.
Tau protein je důležitý pro stavbu a metabolické procesy mozku, protože přispívá ke stabilitě tvaru jeho buněk. Musí však být spojen se specifickými buněčnými strukturami. Když je patologický, spojuje se s ostatními, které způsobují Alzheimerovu chorobu.
Shutterstock
Výsledky genové terapie
Všichni pacienti, kteří se studie zúčastnili, do ní byli postupně zařazeni v letech 2017 až 2020. Jejich průměrný věk na začátku studie byl 66 let. Pacienti byli rozděleni do skupin, z nichž 3 dostávaly různé dávky zkoumané léčby. Čtvrtá skupina (12 pacientů) dostávala neúčinnou látku (placebo). Podávání probíhalo formou spinálních injekcí (do páteře nebo míšního kanálu) každé 4 nebo 12 týdnů. Vědci poté sledovali zdraví dobrovolníků po dobu 23 týdnů.
Všichni pacienti, kteří dostali hodnocenou látku, dokončili léčbu. Nežádoucí účinky, které zažili, byly mírné až střední a byly zvládnutelné. Vědci také měřili hladiny proteinu tau v mozkomíšním moku pacientů. Tato tekutina obklopuje mozek a míchu. U pacientů s Alzheimerovou chorobou jsou jeho hladiny zvýšené. Zjistili, že na konci sledovaného období se hladiny proteinu tau snížily o více než 50 % u pacientů, kteří dostali 2 nejvyšší dávky léčby.
Nová studie sice neprokazuje, že nová léčba zlepšuje klinické příznaky pacientů s Alzheimerovou chorobou, ovšem naznačuje, že existují biologické známky zlepšení, které musí vědci dále sledovat. „Tato zjištění jsou důležitým krokem vpřed. Ukazují, že můžeme účinně zacílit na protein tau pomocí léku na umlčení genů s cílem zpomalit nebo dokonce zvrátit Alzheimerovu chorobu,“ řekl vedoucí výzkumník. Léčba by mohla být účinná i u dalších onemocnění způsobených akumulací patologického proteinu tau.
Vědci upozorňují, že zatím neexistují žádné jiné léčby, které by se zaměřovaly na protein tau. Je však potřeba dalších studií, aby se zjistilo, zda pozorovaný biologický přínos vede i ke klinickému přínosu, tedy ke zlepšení symptomů u pacientů.
Úvodní obrázek: Shutterstock, Zdroj: nature.com, medicalnewstoday.com
